Французские ученые добились впечатляющих результатов при лечении
агаммоглобуленемии швейцарского типа (SCID), болезни, от которой
страдал библейский Давид. Аномальный ген производить
фермент, который является базовым для развития нормальной иммунной системы. ученые
изолируют нормальную копию гена и упаковывают ее в вектор. В лаборатории
вектор используется для переноса гена в клетки красного
костного мозга, взятого у пациента. «Вылеченные» клетки костного
мозга возвращают пациенту в герметически изолированной комнате. эти клетки
восстанавливают нормальную функцию иммунной системы.
Тип генной терапии описан? На какие клетки-мишени он нацелен?
Почему эту терапию нужно повторять?